【兴证医药】A 首发公众号：思维纪要社 rrowhead公布其MAPTCNS递送siRNA ARO-MAPT的I/IIa期临床中期数据 该研究计划纳入约64名健
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【兴证医药】A 首发公众号：思维纪要社 rrowhead公布其MAPTCNS递送siRNA ARO-MAPT的I/IIa期临床中期数据
该研究计划纳入约64名健康志愿者及最多48名早期AD患者，本次披露来自健康志愿者队列。有效性方面，2.1mg/kg、6.4mg/kg剂量组分别于D1、D8、D15接受3次皮下注射，至D105时脑脊液（CSF）总Tau蛋白（t-Tau）平均降幅分别达到40%、69%；12.8mg/kg剂量组仅于D1、D15接受2次给药，D105时t-Tau平均降幅达到73%，个体最大降幅达到85%，呈现明显剂量依赖性。D105距离末次给药超90天，Tau蛋白仍维持较深抑制，提示有望实现每季度甚至更低频率给药。
安全性方面，ARO-MAPT总体耐受性良好，绝大多数治疗期间不良事件为1级或轻度，未出现严重治疗期间不良事件、死亡或因不良事件停药，也未观察到持续性贫血或神经行为相关不良事件。
公司预计2027年更新临床数据，同时推进MAPT相关额颞叶痴呆（FTD）及进行性核上性麻痹（PSP）的临床开发。
对比BIIB808Ib期临床，该临床纳入46名轻度AD患者，高剂量组在治疗及后续观察期间，脑脊液总Tau蛋白在扩展研究结束时，60mg及115mg队列分别达到67%、63%的平均降幅。
资料来源: ARWR公司公告 注：资料来源为公司公告，仅为公开资料整理，不构成投资建议
总体总结
主题正文
- 【兴证医药】A 首发公众号：思维纪要社 rrowhead公布其MAPTCNS递送siRNA ARO-MAPT的I/IIa期临床中期数据
- 有效性方面，2.1mg/kg、6.4mg/kg剂量组分别于D1、D8、D15接受3次皮下注射，至D105时脑脊液（CSF）总Tau蛋白（t-Tau）平均降幅分别达到40%、69%；
- 12.8mg/kg剂量组仅于D1、D15接受2次给药，D105时t-Tau平均降幅达到73%，个体最大降幅达到85%，呈现明显剂量依赖性。
- D105距离末次给药超90天，Tau蛋白仍维持较深抑制，提示有望实现每季度甚至更低频率给药。
- 安全性方面，ARO-MAPT总体耐受性良好，绝大多数治疗期间不良事件为1级或轻度，未出现严重治疗期间不良事件、死亡或因不良事件停药，也未观察到持续性贫血或神经行为相关不良事件。
- 公司预计2027年更新临床数据，同时推进MAPT相关额颞叶痴呆（FTD）及进行性核上性麻痹（PSP）的临床开发。
- 对比BIIB808Ib期临床，该临床纳入46名轻度AD患者，高剂量组在治疗及后续观察期间，脑脊液总Tau蛋白在扩展研究结束时，60mg及115mg队列分别达到67%、63%的平均降幅。
- 注：资料来源为公司公告，仅为公开资料整理，不构成投资建议