- 报告更新了Eli Lilly收购的Kelonia公司KLN-1010（in vivo BCMA CAR-T）在复发/难治性多发性骨髓瘤中的1期临床数据。OR

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• 报告更新了Eli Lilly收购的Kelonia公司KLN-1010（in vivo BCMA CAR-T）在复发/难治性多发性骨髓瘤中的1期临床数据。ORR达100%，MRD阴性率100%（可评估患者），且随时间加深，首个高剂量患者缓解持续超10个月。但持久性仍是关键疑问，中期剂量组有1例进展和1例转为MRD阳性（约3个月），需要更长随访数据验证。安全性方面CRS常见但低级别，ICANS偶发。

摩根士丹利（Morgan Stanley）在本报告中更新了Eli Lilly（LLY）收购的Kelonia公司旗下in vivo BCMA CAR-T药物KLN-1010的1期临床数据。核心观点如下： ：所有18例可评估患者ORR达100%，MRD阴性率100%，且缓解随时间加深（≥4个月随访组中67%达sCR）。但中期剂量组出现1例进展和1例MRD转阳，提示体内CAR-T的持久性仍是未解难题。 ：CRS普遍但均为低级别（无≥3级），ICANS仅2例（其中1例3级）。未观察到迟发性神经毒性。 ：无需清淋预处理，从知情同意到输注中位仅13天，规避了自体CAR-T的制备周期和成本限制。 报告维持对LLY的评级（未明确在摘要中给出具体评级与目标价，但整体态度中性偏正面，关注后续数据）。

1. 背景与设计 KLN-1010是一种利用慢病毒颗粒递送的“体内CAR-T”疗法，旨在直接在患者体内生成靶向BCMA的CAR-T细胞。本次ASCO数据截止日为2026年4月21日，共纳入18例R/R MM患者，既往中位治疗线数3.5，89%接受过ASCT，56%为三重难治，72%有高危细胞遗传学风险，28%有髓外病变。试验评估3个剂量组：2×10^7 IU/kg、6×10^6 IU/kg和4×10^6 IU/kg。
2. 疗效亮点 ：PR 50%、VGPR 22%、CR 6%、sCR 22%。随着随访时间延长，缓解加深：随访≥4个月的6例患者中，33%达VGPR、67%达sCR。 ：14例可评估患者均达到10^-5级别的骨髓MRD阴性。 ，且仍为MRD阴性。 ：无需清淋即可产生强力扩增，高剂量组Cmax达110,032 vector copies/μg DNA，流式检测CAR阳性率42.3%。
3. 持久性隐忧 尽管整体数据积极，但中期剂量组在约3个月时出现1例疾病进展，1例从MRD阴性转为阳性。这引发市场对in vivo CAR-T是否能够实现与自体CAR-T（如Carvykti）相当的长期持续缓解的疑问。摩根士丹利特别指出，这是该领域的关键待解决问题。
4. 安全性 CRS：发生率100%，但均为1-2级，中位起效时间9.5-13天，持续2.5-3天。 ICANS：2例（1例1/2级，1例3级），3级ICANS经甲泼尼龙+阿那白滞素处理，仅持续3天。 未观察到迟发性神经毒性（帕金森样、颅神经麻痹或周围神经病变）。 无需清淋预处理，降低了临床操作门槛。

报告未给出明确的目标价或评级更新，仅对数据进行了客观解读。考虑到LLY当前拥有强劲的GLP-1业务（替尔泊肽等），细胞疗法尚处于早期阶段，本次数据对整体估值影响有限，但巩固了其基因医学/细胞疗法管线的价值。摩根士丹利维持对LLY之前的评级（需参见完整报告），本数据视为增量信息，不构成重大催化剂。投资者应关注后续持久性数据以及2H26 Kelonia收购的完成进度。

：in vivo CAR-T的长期缓解能力尚未得到fully验证，已观察到中期剂量组早期复发/转阳案例。若更多患者复发，将严重冲击该技术平台价值。 ：体内CAR-T是一种全新模式，FDA/EMA对其CMC、货期稳定性、长期基因整合安全性等要求可能较为严格，审批风险较高。 ：BCMA靶点已有Carvykti（J&J/Legend）、Abecma（BMS/2seventy bio）等成熟产品，且新一代自体CAR-T、双特异性抗体不断涌现。KLN-1010需证明其差异化优势（便捷性、成本）足以抵消疗效中的任何不确定因素。 ：Kelonia收购预计2H26完成，整合过程中研发进度、人才保留、平台协同均存在一定风险。 ：虽目前未观察到严重神经毒性，但慢病毒载体长期整合风险及免疫原性问题仍需更长时间随访评估。

总体总结

主题正文

1. • 报告更新了Eli Lilly收购的Kelonia公司KLN-1010（in vivo BCMA CAR-T）在复发/难治性多发性骨髓瘤中的1期临床数据。
2. 摩根士丹利（Morgan Stanley）在本报告中更新了Eli Lilly（LLY）收购的Kelonia公司旗下in vivo BCMA CAR-T药物KLN-1010的1期临床数据。
3. 本次ASCO数据截止日为2026年4月21日，共纳入18例R/R MM患者，既往中位治疗线数3.5，89%接受过ASCT，56%为三重难治，72%有高危细胞遗传学风险，28%有髓外病变。
4. 考虑到LLY当前拥有强劲的GLP-1业务（替尔泊肽等），细胞疗法尚处于早期阶段，本次数据对整体估值影响有限，但巩固了其基因医学/细胞疗法管线的价值。
5. 投资者应关注后续持久性数据以及2H26 Kelonia收购的完成进度。
6. ：体内CAR-T是一种全新模式，FDA/EMA对其CMC、货期稳定性、长期基因整合安全性等要求可能较为严格，审批风险较高。
7. ：BCMA靶点已有Carvykti（J&J/Legend）、Abecma（BMS/2seventy bio）等成熟产品，且新一代自体CAR-T、双特异性抗体不断涌现。
8. ：Kelonia收购预计2H26完成，整合过程中研发进度、人才保留、平台协同均存在一定风险。